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2015年08月07日,基于个体化精准医学治疗罕少见病的“异病同治”  

2015-08-07 21:25:49|  分类: 职场·创业 |  标签: |举报 |字号 订阅

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    雷帕霉素(RapamycinRAPARPM又称西罗莫司(sirolimus),该药物成分存在于复活岛土壤中细菌的分泌物之中。该药物归属于大环内酯类抗生素,起初雷帕霉素被研究作为低毒性的抗真菌药物拟开展在临床应用,1977年,研究发现雷帕霉素具有免疫抑制作用,1989年开始把RAPA作为治疗器官移植的排斥反应的新药进行试用,并获得了满意的治疗效果,目前作为免疫抑制药物在临床上广为使用。

雷帕霉素通过不同的细胞因子受体阻断信号传导,与相应免疫嗜素RMBP结合抑制细胞周期G0期和G1期,阻断G1进入S期而发挥作用,其效应为:抑制TB细胞增殖;抑制IL-1IL-2IL-6IFN-γ诱导的淋巴细胞增殖;抑制IgG和供者特异性抗体(细胞毒抗体)产生;抑制单核细胞增殖。由此看来,雷帕霉素可用于抗移植排斥反应和治疗类风湿性关节炎、红斑狼疮等自身免疫病。从临床应用来看,雷帕霉素有很好的抗排斥作用,且与环孢霉素ACsA)和FK506等免疫抑制剂有良好的协同作用,是一种疗效好,低毒,无肾毒性的新型免疫抑制剂。

20103月,美国德克萨斯州大学的一项研究显示,雷帕霉素可用于治疗阿尔茨海默症,此前的观察也发现了复活岛含有雷帕霉素的土壤中存活的老鼠的寿命获得显著性的延长,按照人类寿命概念计算,可以长达100多岁,由此推测,该药物甚至可能还具有抗衰老、延缓癌症发生的作用效应,成为未来人们探究“长生不老”的“保健产品”。

作为一个老药,他在临床上还不断地给人们以惊奇,目前有研究利用其治疗的排异性以雷帕霉素作为植入式心脏血管支架的涂膜主药替代紫杉醇涂层。国外有研究报道雷帕霉素还有抗癌作用,其在黑色素瘤的是治疗上也获得满意的效果。

    我国医务学者在临床研究中发现,雷帕霉素还对一种罕见疾病儿童结节性硬化症合并癫痫的患儿具有较好的安全性和有效性。结节性硬化症是一种显性遗传的罕见病,可导致人体重要器官发生肿瘤,也能引起癫痫和自闭症等发生。据估计,全球共有100万结节性硬化症患者,其中中国约有17万患者。这又使得雷帕霉素成为老药新用的又一新的治疗案例,更为罕见病的药物开发、临床药物应用带来很多的启示。当然,这一治疗用药的路还很漫长,该药对儿童的使用剂量,维持治疗时间,随着患儿生长药物的剂量调整,药物对患儿未来的影响都是需要我们进行不断个体化数据积累,精准医学大数据总结的。

    雷帕霉素治疗结节性硬化症,类似抗肿瘤治疗的靶向药物,其意义在于为靶向治疗多数从儿童起病的先天性遗传学疾病开启了一条通路;同时,这种罕见病的研究和治疗,不仅为结节性硬化症病本身寻找到了潜在的治疗手段,也为许多较为常见疾病如自闭症、孤独症等研究带来了新的机会。

这些罕见的,由遗传缺陷所致,起因于基因发生变化的疾病,也随着医疗个体化与精准医学的循环往复发展、推进,越来越多的罕见病成为可防可治的疾病,成为第二个可控性的结节性硬化症,这也要求我国的临床工作者善于在工作中筛查、发现、遴选出各种罕见疾病的筛查、诊断、治疗方案,充分发挥我国人口基数大,医疗机构资源沟通,专家诊疗资源共享的优势,进一步推进罕少见疾病的诊疗以及药物“同病异治”、“异病同治”的罕少见病诊疗新成效。

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